Une thérapie Car-T sauve une fille pour la première fois au monde avec une maladie auto-immune rare à l’hôpital La Paz | Science
La dermatomyosite anti-MD5 est une maladie très rare qui affecte le système immunitaire d’une personne pour chaque million de population. Il se caractérise par des dommages rapides au poumon, qui met fin à la vie entre 30 et 66% des patients, et il n’y a pas de traitement spécifique pour le faire face. Maintenant, Hôpital universitaire de La PazÀ Madrid, il a traité avec succès une fille atteinte de cette maladie en utilisant un traitement CAR-T, lorsqu’elle a été réalisée dans le monde entier. L’affaire y a été publiée magazine médical Avec.
Thérapies CAR-T Lorsque d’autres traitements échouent, c’est une sorte d’immunothérapie personnalisée qui réussit beaucoup dans le traitement du cancer, en particulier les tumeurs sanguines telles que certaines leucémie ou les lymphomes. Le mécanisme d’action consiste en un remplacement des lymphocytes T du patient (une sorte de globules blancs) pour reconnaître et détruire les cellules cancéreuses. Tout d’abord, les cellules du patient sont extraites puis génétiquement modifiées en laboratoire pour exprimer un récepteur (CAR) particulier contre un antigène tumoral. Ils multiplient le patient et les injectent à nouveau. En cas de maladie auto-immune, les lymphocytes T sont modifiés pour reconnaître les commutateurs du développement de nombreuses maladies, y compris la protéine CD19 dans les lymphocytes B, y compris la dermatomyosite.
Le patient de paix a été traité avec un traitement CD19 CAR-T, en particulier avec un traitement cellulaire avancé ARI 0001 Il a été produit par l’hôpital clinique de Barcelone. Cette tentative a réussi à fabriquer un médicament qui pourrait coûter des centaines de milliers d’euros et non utilisé pour une maladie auto-immune telle que le dermatomyoside anti-MD5. La thérapie a réussi à redémarrer une partie du système immunitaire et a provoqué la maladie en toute sécurité et a permis au patient d’être actif sans avoir besoin d’autres traitements.
La thérapie a été appliquée avec une utilisation compatissante compte tenu de l’état clinique du patient. Après l’application du médicament, la fille est passée de recevoir plus de 10 traitements immunosuppressifs pour éviter d’avoir quoi que ce soit et maintenant dans la rémission de la maladie pendant un an. L’état moteur qui accompagne cet inconfort se rétablit progressivement et le patient respirait en raison de la ventilation mécanique et de l’ECMO (aide ventriculaire extraite) pour respirer pendant la journée.
Comme dans d’autres maladies auto-immunes, les corticostéroïdes, les immunosuppresseurs, les agents biologiques et la chimiothérapie sont la question de la gestion d’une combinaison générique de chimiothérapie. L’utilisation de cette combinaison de traitement présente des risques tels que l’augmentation du risque d’infection. Cependant, malgré de nombreux traitements, les patients tels que secourus dans La Paz n’ont pas une bonne réponse, il y a quelque chose qui explique la mortalité élevée de la maladie.
Depuis qu’ils ont commencé à postuler en 2011, des dizaines de milliers de milliers Traitements complètes Ils ont montré leurs activités dans les maladies auto-immunes chez les personnes atteintes de tumeurs sanguines, mais ces dernières années. En 2022, ces traitements ont été appliqués à 0,1% de la population mondiale, en particulier au lupus érythémateux systémique, un trouble auto-immune réussi des jeunes femmes. Recommandations complètes. De graves patients atteints de Miasthenias ont également vu de grands résultats. Un patient de 33 ans, qui avait besoin d’un fauteuil roulant et d’une machine à respirer pour agir en raison de la paralysie progressive, a récupéré un peu de car-T et guéri pour recouvrir le vélo électrique et faire plus de 25 kilomètres de routes.
Pour l’avenir, le CAR-T peut être utilisé devant la sclérose en plaques. En clinique, un progrès a été réalisé pour tester si cette immunothérapie est utile dans cette maladie, beaucoup plus complexe que d’autres déjà traitées avec cette technologie.
Le succès de l’Université de La Paz aujourd’hui a été possible grâce à la coopération de nombreuses toilettes de l’expertise différente de l’hôpital et à la coopération d’autres institutions telles que CRIS, National Oncological Research Center (CNIO) ou Niño Jesús Hospital.
