Le Autorité L’autorisation marketing de Giveostat -DWSAT est un nouveau traitement oral Dystropi musculaire de tuchene (TMT)Le trouble neuromusculaire le plus intense, rare et progressif avec l’origine génétique, qui commence à se manifester dans l’enfance.
Ce médicament, tel que testé jusqu’à présent, est capable Ralentir les progrès de la maladie Protégez également plus de fonction musculaire de temps. Par conséquent, son approbation est une étape importante car, jusqu’à présent, il existe des traitements reconnus et efficaces pour lutter contre la maladie.
« Nous célébrons l’approbation du Kivinostatte que nous attendons depuis des mois. C’est le premier médicament contre Tuchen (non-corticoïde) Il aide toutes les mutations Cela vous aidera à changer l’histoire naturelle de Duchene. C’est un grand pas », le chef de Tuchene Parents Project Silvia Avila Leader est d’accord.
Qu’est-ce que Givinostot
La dystrophie du tendon de Tuchen (TMT) est causée par des mutations du gène TMT. Les mutations du gène TMT empêchent la production de dystrophie fonctionnelle, provoquant la décroissance du complexe protéique associée à Dytrophys. Il augmente les dommages aux fibres musculaires et augmente le niveau des histones de niveau élevé (HDI) dans les cellules musculaires, empêchant la mise en œuvre de gènes importants pour le maintien et les réparations musculaires. Par conséquent, Les fibres musculaires subissent des dommages continusIl provoque une inflammation chronique et une mauvaise régénération. Au fil du temps, les cellules musculaires sont remplacées par le tissu fibrotique et la graisse, qui est un Invalidité Progressif Et la durabilité des patients réduit considérablement.
Givinostot est un inhibiteur des disccelles histones (HDIC), agissant comme des actions Réduire l’inflammation et la fibrose musculaire. Ralentir la dégradation fonctionnelle Chez les patients TMT, les parents de Tuchan Programment le directeur scientifique de l’Espagne, le Dr Marisolo Mantolio, explique: «Le 6 juin, la Commission européenne lui a donné une reconnaissance marketing, sur la base des résultats positifs des examens médicaux.
Maintenant, les administrations espagnoles ne veulent que réaliser leur part, reconnaître et déterminer le prix afin que l’accès ne considère aucune difficulté
Ils félicitent cette approbation du développeur de médicaments Italbarmaco Spa, car en Europe, les patients TMT attendent de nouvelles options thérapeutiques qui peuvent changer le cours de cette catastrophe. Protéger la fonction musculaire Lorsque vous soulagez les mécanismes de changement génétique », a déclaré le Dr Pavlo Betika, directeur médical du groupe Ilfharfarmako, a déclaré:« Vous pouvez aborder le nouveau traitement pour un large groupe de TMT. En Italfarmaco, cette réalisation confirme notre approche du progrès du traitement qui peut faire un changement significatif dans la vie des gens », a-t-il ajouté.
L’approbation est en attente en Espagne
Cependant, bien que ce soit un mile important Une négociation des prixUn processus qui peut être long pendant plusieurs mois. Du pharmacien, disent-ils, « les responsables de la santé et la communauté TMT sont sûrs de travailler en étroite collaboration avec la communauté TMT pour s’assurer que ce nouveau traitement important à travers l’Europe est accessible ».
Ils disent que « les administrations espagnoles remplissent désormais leur rôle, reconnaissent et fixent un prix afin que l’accès n’inclut aucun inconvénient ». Programme des parents de Tuchen EspanaCe n’est pas le seul médicament reconnu pour la maladie, et ceux qui proposent « les garçons et les filles de rue servent pour les garçons et les filles. Nous continuerons à nous battre de notre association afin qu’il en soit ainsi, mais avec l’avènement de Givinostatte, nous avons des raisons pour ce moment de nous sentir confiants et excités. »
En Espagne, le projet Tuchene Parents est quelques-unes des données, selon les données de l’Espagne 700 personnes composées de dystropi musculaire de tuchene. La plupart d’entre eux peuvent bénéficier de ce médicament.
