La thérapie génique adopte l’homme de 38 ans avec le syndrome d’Azhar à Naples

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En ItaliePour la première fois au monde, l’homme de 38 ans de la victime Syndrome d’Asher Type 1B Il a retrouvé son point de vue pour un test de thérapie génique. Cette action réalisée à l’Université de Campanie à la clinique d’ophtalmologie « Lukei Vanvideli » Un succès scientifique et médical Sans surprise.
Le syndrome d’Asher 1 B est un Trouble génétique rare Il provoque une profonde surdité de la naissance et une perte de vision progressive Conduit à la cécité. Un an après juillet 2024, le patient a récupéré les sites touristiques et à distance même en basse lumière.
« Ce n’est pas seulement pour le voir mieux: ça commence à vivre »
« Avant que tout ne soit flou, c’est vague. Maintenant, je peux sortir seul la nuit et identifier les camarades de classe, Lire les sous-titres à la télévision De loin, regardez les stades de l’entrepôt sur lequel je travaille. Il ne s’agit pas seulement de le regarder, mais il commence à vivre », explique cet homme de 38 ans, a accepté d’être la première personne à recevoir ce traitement.
Y compris la première démonstration médicale de l’activité Nouvelle thérapie génique Dellan de Bosevoli a été créé par l’Institut de génétique et les chercheurs de Tigem. La même approche a été utilisée pour sept autres patients d’octobre 2024 à avril 2025, ce qui assure leur sécurité et leur tolérance. Bientôt Les sept autres patients entreront dans le projet.
Avant le fonctionnement, le patient avait une capacité moins visuelle d’un dixième du patient: il a regardé le monde comme s’il le regardait à travers l’œil d’une serrure. Aujourd’hui, il ressent également les définitions du champ visuel. « Vous n’avez plus de défauts visuels«Les médecins ont souligné lors d’une conférence de presse tenue au recteur universitaire.
Quelle est l’activité?
Il y a une fonction Payer deux versets de virus différents sous la rétineChacun d’eux est le porteur de la moitié du gène nécessaire pour produire des protéines qui n’ont pas de patients 1B. « Activité Cela se fait sous anesthésie généraleMais le rétablissement est rapide », a déclaré le professeur Francheka, professeur, décrit le directeur de la clinique d’ophtalmologie et en charge du Vancode Center for Advanced Eye Treatment.
« Quelques jours plus tard, une progression est perceptible. En deux semaines, le premier patient a trouvé mieux. Orienter même dans l’obscurité. Aujourd’hui, un an plus tard, il a repris ses yeux », explique Simonelli.
Dossier médical
38 -Les sept premiers patients traités après que le patient a répondu positivement, Aucun effet secondaire significatif. Les résultats préliminaires sont encourageants et le deuxième test sera suivi. Le traitement à de nombreux patients deviendra une nouvelle option Retrophys héréditaires.
« C’est un début », explique l’équipe médicale. L’attitude créée dans les laboratoires Tigem indique une nouvelle bordure Maladies génétiques. Grâce à la coopération entre la recherche prématurée et la recherche en clinique qui semblait impossible il y a quelques années, maintenant un fait ferme.
« J’ai accepté d’être le premier patient non seulement pour moi, mais pour tous ceux qui éprouvent des difficultés comme moi », explique le protagoniste, maintenant Regardez l’avenir avec de nouveaux yeux. En fait.